L'evidence-based medicine (EBM) est présentée par ses promoteurs comme un changement de paradigme selon le sens qui a été donné à ce mot par T.Khun (1). Ce concept apparaît en 1992 dans un article du JAMA (2). Les auteurs proposaient la formalisation d'un nouveau mode d'enseignement de la médecine relégant au second plan « la bonne pratique » fondée sur l'acquisition d'un savoir basé sur l'expérience clinique non systématisée et la rationalité physiopathologique au profit de « l'évidence venue de la recherche clinique ».

Le terme anglais evidence-based medicine a été traduit de multiples façons: médecine basée sur les faits, médecine factuelle, médecine basée sur les preuves, médecine basée sur le niveau de preuve...Nous avons préféré dans ce texte garder le terme anglais d'une part parce que c'est celui utilisé dans la littérature anglo-saxonne, d'autre part la traduction française ne nous donne pas satisfaction et nous y reviendrons plus loin.

LA PRISE DE DECISION MEDICALE (2)

Selon l'ancien paradigme, la résolution d'un problème clinique et la prise de décision afférente sont basées sur la propre expérience des cliniciens, leurs connaissances biologiques, la consultation d'un document de référence ou d'un expert.

Le nouveau paradigme : le changement de paradigme est lié (et imposé) par l'apparition dans les les années 60 de l'essai randomisé, puis de la méta-analyse.

En fait un modèle visuel assez simple et pragmatique résume cela. Il concrétise bien la symbiose entre l'expérience du médecin, les données de la recherche, et les préférences du patient.

Figure : Modèle de l'Evidence-Based Medicine.

Pratiquement :

1) L'expérience clinique est une part cruciale de la compétence médicale. Mais de nombreux aspects de la pratique médicale ne peuvent pas ou ne seront jamais testés rigoureusement. L'expérience clinique doit donc se baser sur une analyse systématique des observations cliniques, de manière reproductible et non biaisée, en évitant toute interprétation intuitive de l'information. Ainsi, la confiance que l'on peut accorder aux estimations du pronostic, des tests diagnostiques et du traitement a une plus grande valeur. L'étude et la compréhension des mécanismes intimes des maladies sont nécessaires, mais insuffisantes, pour guider la pratique. La rationalité issue de principes physiopathologiques peut se révéler incorrecte.

2) Le clinicien doit donc consulter régulièrement la littérature originale pour résoudre ses problèmes cliniques et offrir une prise en charge optimale. La compréhension des règles méthodologiques permettant l'évaluation des niveaux de preuves est indispensable pour interpréter correctement la littérature sur la causalité, le pronostic, les tests diagnostiques et la stratégie thérapeutique. Il faut savoir retrouver et sélectionner les articles importants. L'ampleur de la tâche: 10 000 périodiques médicaux, 2 millions d'articles biomédicaux par an, il faudrait lire 17 articles par jour, 365 jours par an (3) n'est clairement pas à la portée du médecin praticien. La collaboration Cochrane édite des bases de données spécifiques (the Cochrane library) et une revue (evidence-based medecine dont il existe une édition française : EBM Journal accessible sur le site internet : http://www.ebm-journal.presse.fr) dans un but d'aide à la décision. Ces périodiques sélectionnent et résument les informations essentielles pour la pratique clinique.

3) Dans l'optique de l'EBM les 2 premiers cercles ne sont en aucun cas suffisants pour permettre une prise de décision. La discussion sur les préférences du patients font partie intégrante du processus.

AU TOTAL

Devant un problème, il faut:

- Formuler clairement le problème à résoudre pour un patient donné.

- Réaliser une revue des données de la littérature.

- Apprécier la validité et l'applicabilité des conclusions pratiques des articles.

- En déduire la conduite à tenir pour une prise en charge personnalisée de chaque patient.

- Evaluer les conséquences afin d'améliorer son expérience clinique.

Il s'agit donc d'une réflexion sur la formalisation de la décision médicale engagée par des cliniciens thérapeutes dont le but premier était de faire évoluer l'apprentissage de la médecine. L'intérêt consiste également en une tentative de rationalisation de l'acte médical où le patient est présumé autonome et capable de prendre les décisions le concernant.

LES CRITIQUES

Dès 1996 les doyens P.Even et B.Guiraud-Chaumeil écrivaient (4) : « Au nom de ce que la médecine est un art autant qu'une science, les principes même de l'experience-based medicine, présentée comme un paradigme dominant, sont énergiquement combattus. »

Les auteurs reprochaient à l'EBM « la prétendue supériorité d'une connaissance factuelle, statistique, impersonelle et soi disant objective sur les connaissances acquises » et lui préféraient pour « répondre à des situations cliniques différentes : l'intuition, l'expérience individuelle, les rationnels physiopathologiques et le qualité du raisonnement clinique. »

Naylor (5) rappelait l'existence de « Grey zones », c'est à dire les très nombreux domaines de l'activité clinique pour lesquels les études et les données scientifiques n'existent pas ou ne sont pas représentatives des patients auxquelles elles prétendent s'appliquer. De plus les problèmes à résoudre en médecine générale sont généralement complexes, souvent inscrits dans un cadre polypathologique où se mèlent les dimensions sanitaires, sociales, et familiales.

Enfin Meynard en 1999 (6) expliquait, en opposant l'éthique individuelle de l'EBM à la nécessaire réflexion sur la répartition des ressources, en quoi l'EBM était insuffisante pour rationaliser la décision médicale. L'illustration était la suivante: si un traitement A vaut 1000 francs et permet un gain de 5 ans en survie (de bonne qualité) il en coûte à la collectivité 200 francs par années de vie gagnée. Pour cette même pathologie un traitement B, coût 7000 francs permet un gain de survie de 10 ans soit 700 francs par années de vie gagnée. L'EBM choisira le traitement B. Or, au plan économique le traitement A présente un rapport coût / efficacité supérieur.

APPLICATION A LA PRATIQUE MEDICALE

Les problèmes liés à cette mauvaise compréhension de l'EBM faisait qu'en 1996 Sackett et al. ont publié « Evidence based medicine: what it is and what it isn't ». Dans ce papier ils redéfinissaient l'EBM de la manière suivante : l'EBM est l'utilisation consciencieuse, explicite et judicieuse de la meilleure « évidence » du moment, pour une prise en charge personnalisée de chaque patient (7).

Durieux en 1998 dans un papier intitulé « EBM : une médecine normalisée ou la promotion de l'esprit critique (8)» précisait le rôle de l'EBM dans un but d'aide à la décision et insistait sur la nécessité d'en connaître les limites si ce concept était utilisé dans un but de contrôle des coûts de la santé.

A notre sens les risques de dévoiement de l'idée initiale des promoteurs sont liés à la survalorisation de l'apport de la méthodologie des statistiques due (entre autre) à l'absence d'apprentissage du raisonnement probabiliste en médecine, et à la prééminence  de la recommandation, poussée par les difficultés économiques du secteur santé, sur le libre arbitre du praticien. Cela génère deux types de problèmes : d'une part les réticences de ceux qui ne voient dans l'EBM qu'un moyen de rationnement des soins basés sur la preuve avec le risque de retard dans l'application de nouveaux traitements en l'absence de preuves et d'autre part le risque d'une application instrumentale de ce concept comme « outil à produire du standard et à réguler les coûts» en oubliant la nature probabiliste du savoir médical et la discussion sur les préférences des patients avant la prise de décision.

Un premier exemple tiré de la littérature (9) expose bien le problème . Vous avez devant vous un patient de 62 ans qui consulte après un infarctus du myocarde : se pose la question du relais des anticoagulants par de l'aspirine. A votre disposition une première étude, (prospective, sans biais majeur avec un nombre de patients important), objective le fait qu'après un IDM le risque d'accident vasculaire majeur est de 4% la première année. La deuxième notion, tirée d'une méta-analyse (10) tout aussi bien menée montre que la prise d'aspirine réduit ce risque d'AVM de 25%. Peut-on pour autant considérer que la prise d'aspirine dans cette indication est un standard ? D'ailleurs votre patient refuse le traitement au motif qu'il a déjà arrêté de fumer. La question posée par l'auteur de l'article était la suivante : le médecin doit-il insister au motif que la réduction du risque avec la prise d'aspirine est de 25 % ou ne pas insister puisque seulement 1% des patients ainsi traités tirent un bénéfice de la prise d'aspirine. Une autre manière de présenter le problème pour répondre à cette question serait de dire qu'après un IDM 96% des patients n'auront pas d'AVM. Ainsi si 100 patients dans le même cas sont traités par de l'aspirine, 96 n'en tireront aucun bénéfice, 3 feront un AVM, et enfin pour l'un d'entre eux la prise d'aspirine aura un effet bénéfique. Le problème est qu'il n'y a pas de réponse à la dernière question : est ce que ce patient particulier sera celui qui bénéficiera de l'effet de l'aspirine ?

La connaissance de la méthodologie statistique est un préalable majeur à l'utilisation de l'EBM en pratique courante. Le test statistique qui peut aider le médecin à estimer l'intérêt d'un traitement ou d'un examen diagnostique ne saurait tenir lieu ni de démonstration, ni de preuve. Il s'agit d'une approche purement « probabiliste ». Les méthodes statistiques dont nous nous servons sont fondées sur une confrontation entre les faits tels qu'ils sont observés et une réalité qui est hors d'atteinte. Les valeurs de sensibilité et de spécificité présentent dans toutes les études évaluant les tests diagnostiques ne concernent que la population étudiée et la prévalence de la pathologie dans cette population. L'extrapolation à une population générale reste difficile. Un essai randomisé qui évalue un pronostic, la valeur d'un traitement, ou la valeur d'un test diagnostique n'apporte pas de certitude. Il apporte des éléments à 2 niveaux différents : au niveau du groupe, il ne peut pas conclure "ce traitement est bénéfique", mais "ce traitement a tel effet thérapeutique et tel effet secondaire indésirable dans tel pourcentage de cas (situé dans tel intervalle de confiance) et dans cette population étudiée" ; et au niveau de l'individu on ne peut en déduire que ce traitement est bénéfique dans l'absolu, il peut ne pas l'être, on peut juste estimer une probabilité de bénéfice. De plus, il évalue une intervention médicale et non un patient particulier souvent porteur d'une polypathologie et qui à ce titre n'aurait jamais été inclus dans un essai clinique. Or, il s'agit bien de traiter ce patient particulier.
aller à la 2e colonne (suite de l'article)

Une des applications de l'EBM est constitué par les recommandations de pratique clinique (RPC). Le risque serait de faire de la méthode statistique et de la méta-analyse un instrument de preuve indiscutable (pour toute situation ayant fait l'objet d'une étude rigoureuse) qui permettrait une standardisation des traitements: type de traitement, efficacité attendue et coût, entraînant une application coercitive des RPC dans un but de contrôle des coûts de la santé. Or, non seulement des pans entiers de la pratique médicale n'ont pas fait (et ne feront pas) l'objet de telles études, des faits prouvés peuvent se révéler inapplicables en pratique, mais aussi si la littérature renseigne sur des faits positifs, elle n'informe quasiment jamais des résultats négatifs. Il s'agit, en fait, d'une confusion entre l'objectif (une pratique médicale basée sur des faits prouvés) et la méthode (l'essai contrôlé). Un éditorial de la revue Prescrire en février 1999 disait : "Afin d'étayer leurs décisions quotidiennes, les professionnels de santé ont besoin de recommandations claires, synthétiques, adaptées à leur pratique." Nous sommes complètement d'accord sur le fond, le médecin a besoin de "recommandations claires et synthétiques", ces synthèses sont nécessaires. La pratique de l'EBM montre qu'elles ne sont en aucun cas suffisantes.

D'un point de vue pragmatique, la diffusion de règles, de standards, de guides de bonne pratique, si elle est une aide à la prise en charge du patient ne saurait suffire. Il faut relire à ce sujet le texte très éclairant de Eddy (12). Une règle rigide (que l'on peut appeler un standard) n'est possible que lorsque nous connaissons les conséquences du traitement et lorsque les « préférences » des patients sont connues et unanimes. Sinon, dès qu'il existe des incertitudes sur les conséquences ou sur les préférences du patient, le mot-clé est flexibilité. Si un standard devient une obligation ou si une règle de bonne conduite est progressivement perçue comme un impératif, le médecin, en toute bonne foi, risque de croire que son objectif est désormais de respecter la règle et ainsi d'oublier le troisième cercle de l'EBM: le patient. La question est de savoir s'il est réaliste de tirer des conclusions fortes à partir de la littérature sans tenir compte de l'avis des patients.

La réflexion sur le rôle du patient dans la prise de décision médicale est récente, et pose le problème d'un changement majeur de la pratique médicale. Ce changement repose sur 2 notions : l'information et la participation. (13-15).

Outre-Atlantique, les questionnaires ont depuis longtemps mis en évidence le besoin d'information des patients (16,17). La loi française est également très claire. Face au médecin qui se situe dans une obligation de moyens, le consentement du malade est indispensable pour conclure le contrat médical (article 1108 du code civil). La jurisprudence exige un consentement «libre, éclairé et conscient». Le consentement doit être éclairé par une «information simple, approximative, intelligible et loyale» (cour de cassation, chambre civile, 21/02/1961). Rappelons qu'en droit français, tout individu adulte est présumé disposer de la plénitude de ses capacités intellectuelles et juridiques. L'article 34 du code de déontologie précise «le médecin doit à la personne qu'il examine, qu'il soigne ou qu'il conseille, une information loyale, claire, et appropriée sur son état, les investigations et les soins qu'il lui propose. L'obligation d'information n'est pas nouvelle, le changement récent (mais pas définitif) tient au renversement de la charge de la preuve de l'information. Depuis l'arrêt Hédreul «le médecin est tenu d'une obligation particulière d'information vis à vis de son patient et il lui incombe de prouver qu'il a exécuté cette obligation». Le rapport de l'ANAES sur l'information des patients dissocie une conception défensive de l'information dans le but de se prémunir contre un procès ou une conception positive dans le but de mettre le patient en situation de comprendre ce qui lui est proposé (18). La demande du patient est cruciale : il paraît tout aussi anormal de ne pas apporter d'informations à un patient qui en demande que d'en apporter à un patient qui n'en demande pas. Cela est également vrai concernant le souhait de participer ou non aux décisions médicales (14,17,19). Rappelons que l'on peut dissocier information et participation. L'information est peut-être une fin en soi pour des raisons morales ou bien légales, mais n'est pas forcément une fin en soi du point de vue médical. Si le but du médecin est d'élaborer avec le patient un plan de prise en charge, l'information n'est que le moyen de permettre une participation active. Le but du médecin, pour soigner, n'étant pas de donner la Vérité et toute la Vérité, mais d'assurer une information suffisante pour la discussion et la décision.

Concernant la pratique médicale devant ces notions d'information et de participation des patients, E.Emanuel (20) après avoir écarté un modèle instrumental (il n'est pas pensable d'imaginer qu'un patient puisse avoir besoin d'informations ou exprime des préférences puisque le médecin sait et décide seul ce qui est bon pour le patient et la société) distinguait plusieurs modes de comportements des médecins : Le modèle paternaliste présume d'une part qu'il existe des critères objectifs qui permettent de définir ce qui est le mieux pour le patient, et, d'autre part, que les préférences sont partagées entre le médecin et le patient. Il n'y a pas de problème de choix, puisque le patient pense comme le médecin : «Docteur faites comme pour vous ! ». L'autre extrême est le modèle informatif : Il présume que les faits et les préférences sont bien séparées. Le patient connaît ses valeurs, et il est bien le seul, il ne lui manque que les faits pour choisir. Le médecin donne les faits au patient, celui-ci détermine tout seul ce qui est le mieux pour lui. Dans ces deux modèles, il n'y a pas de discussion entre le patient et le médecin. Les deux autres modèles sont interactifs. Un modèle est appelé interprétatif : le médecin informe le patient, puis il a pour objectif d'élucider, sans les remettre en cause, les valeurs du patient. Les préférences ne sont pas nécessairement perçues par le patient lui-même, c'est le rôle du médecin de les identifier, sans les juger et de s'en servir pour adapter la thérapeutique. Le quatrième modèle est délibératif, en plus de l'information et de l'élucidation des préférences, on trouve ici une discussion des valeurs entre médecin et patient pour l'aider à choisir. Il s'agit bien sûr d'une discussion non pas des valeurs en général, mais des valeurs relatives à la santé. Par exemple, la participation à une étude clinique comporte un certain altruisme qui serait dans ce modèle encouragé par le médecin. Il paraît important d'évaluer son propre mode de fonctionnement qui n'est pas exclusif : il variera en fonction des patients, des situations cliniques, voire du nombre de patients qui attendent dans la salle d'attente...

CONCLUSION

Le terme anglais evidence (preuve) est le contraire d'évidence: Il ne s'agit pas d'une proposition binaire: présence versus absence de preuves, d'une proposition juridique: preuve à charge, ou d'une proposition positiviste: certitude indiscutable.

Les traductions françaises mettent en avant « la certitude », alors que l'EBM se réfère au principe de « l'incertitude scientifique ». L'intérêt majeur de l'EBM est la tentative de mesurer la valeur de l'incertitude (se traduisant pratiquement par des décisions différentes selon les praticiens) au lieu de l'évacuer ou de l'attribuer à l'incompétence.

D'après les données de l'EBM on va vers un catalogue raisonné des pratiques médicales en distinguant ce qui est démontré comme utile, ce qui est démontré comme inutile et, enfin, ce qui n'est pas démontré du tout. Il n'y a pas d' « évidence » quant à l'utilité des soins et il n'y en aura vraisemblablement pas tant que la littérature ne fera pas mention des résultats négatifs. Les décisions médicales ne sont que rarement prise sur les données de la seule expertise scientifique, interviennent aussi les résultats d'études non comparatives, d'études rétrospectives, des séries de cas, de notre expérience personnelle.

En clair il n'y a pas de règles à appliquer a priori, comme il n'y a pas de médecins qui auraient tort et d'autres raison et comme il n'y a pas de bonne réponse ou de bonne solution. En fonction du problème posé, des données de la littérature et de ce patient particulier il y aura une solution particulière.

RÉFERÉNCES

1. T.Kuhn. La structure des révolutions scientifiques. Paris : Champs-Flammarion,1983.

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4. Guiraud-Chaumeil B, Even Ph. Confrontation avec le système de santé américain. In: Les hôpitaux universitaires de l'an 2000. Prévat,édit.,1996:239.

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12. Eddy DM. Designing a practice policy : Standards, guidelines and options. JAMA 1990 ; 263 : 3077-84.

13. Strull WM, Lo B, Charles G. Do patients want to participate in medical decision making ? JAMA 1984 ; 252 : 2990-4

14. Protiere C, Moatti JP, Maraninchi D, Viens P. Choix et révélation des préférences, vers le partage de la décision thérapeutique en cancérologie: de la théorie économique à la pratique médicale. Bull Cancer 1998;85:173-9.

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